美国食品药品监督管理局（FDA）于2026年3月18日发布了关于动物实验替代方案的草案指南，旨在协助制药企业从传统的动物研究向非动物替代方法（NAMs）转型。该指南明确鼓励企业采用基于人体的体外系统（如器官芯片）和计算机模拟模型来评估药物安全性，标志着监管机构正逐步将动物实验从获取药物安全信息的默认手段中剔除。
FDA局长Marty Makary指出，技术进步已使药物研发超越动物实验成为可能，而动物模型在预测人体安全性和有效性方面表现不佳。这一指南将加速现代替代方法在监管申报中的采纳。事实上，美国国会早在2022年12月通过的《FDA现代化法案2.0》就已确认，非动物替代方案可用于支持新药申请（IND）或生物制品许可申请（BLA），无需再进行动物实验。随后在2025年4月和12月，FDA又相继宣布计划逐步淘汰动物实验，并特别减少单克隆抗体安全性测试中猴子的使用。
本次草案指南确立了使用NAMs的四大核心原则：使用背景（COU）、人类生物学相关性、技术表征以及适用性。指南强调，使用背景必须清晰界定NAM的监管目的，以解决特定的药物研发决策需求；人类生物学相关性则要求数据能准确反映药物在人体中的潜在影响，包括预测临床试验无法测定的毒性；技术表征需确保方法的稳健性、可靠性和可重复性；而适用性则指该方法能否切实辅助FDA药品评价与研究中心（CDER）做出监管决策，例如填补数据空白或解释因物种差异导致动物模型无法模拟的人体毒性机制。
FDA鼓励申办方在不确定非动物测试方法是否适用时，及时与相关审评部门沟通。公众可通过www.regulations.gov在5月19日前提交意见。对于中国制药行业而言，这一趋势预示着全球监管标准正加速向“以人为本”的精准医学模型靠拢，中国药企应提前布局类器官、微流控芯片及AI预测模型等前沿技术，以应对未来国际申报中动物实验要求逐步退出的挑战。