法国国家科学研究中心（CNRS）与斯特拉斯堡大学联合成立的“治疗创新实验室”近日取得突破性进展，成功开发出一套名为“SpaceDock”的人工智能药物筛选系统。该系统能在极短时间内，从高达50亿个潜在分子中精准识别并设计出具有治疗潜力的新药候选物，将传统药物发现流程的速度提升至前所未有的水平。
传统药物研发主要依赖实验筛选或数值模拟，其效率受限于可测试分子的数量与多样性。化学空间的广度直接决定了筛选效果：分子库越大、结构越丰富，发现有效药物的概率就越高。SpaceDock方法通过虚拟方式遍历了极其庞大的理论化学空间，成功锁定了15个针对特定治疗性蛋白的高效抑制剂，并完成了后续的合成与生物活性验证。
该技术的核心在于利用AI精准定位蛋白质活性位点，并模拟分子间的相互作用。以多巴胺D3受体为例，系统从13.5万种商业化学试剂中筛选出能结合活性位点的分子，再结合蛋白质三维结构的拓扑限制，预测出数百亿种可能的分子结合路径。系统基于40种经典有机化学反应，快速生成并评估这些路径，构建了史上规模最大的筛选库。
这项研究成果已发表于国际权威期刊《ACS中央科学》，标志着AI在药物研发领域的应用迈出了关键一步。该方法不仅速度快、选择性强，而且可靠性高，能够高效预测、合成并测试具有治疗潜力的分子，极大降低了新药发现的门槛与成本。
对于中国医药企业而言，这一案例表明，利用AI技术挖掘超大规模化学空间已成为提升研发效率的关键路径，建议国内药企关注此类“生成式药物设计”工具，加速本土创新药的研发进程。
