英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）近期发布了一份关于他达拉非（Tadalafil）用于缓解良性前列腺增生（BPH）相关症状的评估报告，该评估程序最终被终止。他达拉非是一种可逆性磷酸二酯酶5型抑制剂，以口服片剂形式提供多种剂量。早在2012年10月，每日5毫克的他达拉非片剂便获得了在英国治疗成年男性良性前列腺增生症状的上市许可，而2.5毫克、5毫克、10毫克和20毫克等其他剂型此前已获批用于治疗勃起功能障碍。
目前，NICE指南中推荐治疗男性下尿路症状的主要药物是α受体阻滞剂和5α-还原酶抑制剂。他达拉非（仅限5毫克剂量）作为该类药物中唯一获批用于BPH治疗的药物，提供了一个额外的治疗选择。然而，由于缺乏将他达拉非与当前最佳实践进行一线、二线或联合治疗的随机对照试验，评估其在治疗体系中的确切地位颇具挑战性。
该证据总结基于两项已全文发表的他达拉非研究。第一项研究（Roehrborn等人，2008年）是一项大型、双盲、安慰剂对照的剂量发现随机对照试验，涉及1058名男性，比较了每日一次不同剂量他达拉非单药治疗与安慰剂在12周内的效果，其中212名男性被分配至5毫克剂量组。在12周研究结束后，427名男性自愿参加了第二项为期一年的开放标签扩展研究（Donatucci等人，2011年），该研究统一使用每日5毫克他达拉非单药治疗，无论其初始治疗剂量如何。
数据显示，治疗12周后，他达拉非5毫克每日一次组在下尿路症状改善方面优于安慰剂组，国际前列腺症状评分（I-PSS）平均额外改善2.6分。虽然这一差异具有统计学意义，但研究定义具有临床意义的改善需达到I-PSS基线值3分的提升。此外，在I-PSS梗阻分量表、刺激分量表及生活质量评分上也观察到了优于安慰剂的统计学显著改善。他达拉非的主要获益多在治疗前12周内出现，并在长达一年的时间内维持或仅有微小程度的改善。
在为期一年的开放标签扩展研究中，每日服用5毫克他达拉非的男性中，4.7%报告了严重不良事件，5.2%因不良事件而停药，57.6%报告了至少一次任何严重程度的治疗相关不良事件。从经济角度看，28片装5毫克他达拉非的价格为54.99英镑，这代表了该药物治疗的月度成本，高于其他治疗选项。
在决定是否使用他达拉非时，各地需权衡其有限的临床有效性证据与一年的耐受性数据，同时考虑其较高的获取成本。值得注意的是，在英国，他达拉非用于治疗勃起功能障碍受到严格的处方限制，但用于初级保健中治疗良性前列腺增生时，这些限制并不适用。
对于中国医药行业而言，这一案例提示在引进或评估创新药物时，需理性看待其临床获益的“边际效应”与成本效益比，特别是在已有成熟治疗方案的市场中，药物能否真正填补临床空白或提供显著优势，将是决定其市场准入与医保支付的关键。
